Slovenci pomagali razviti najdražje zdravilo na svetu, samo ena terapija z njim stane preko 2 milijona dolarjev

Raziskovalci Nacionalnega inštituta za biologijo so sodelovali pri razvoju procesov za proizvodnjo najdražjega zdravila na svetu. Gre za gensko zdravilo Zolgensma podjetja AveXis iz skupine Novartis. Posamezna terapija s tem novim genskim zdravilom stane 2,1 milijona dolarjev, zato velja za trenutno najdražje zdravilo na svetu.

Podjetju AveXis je ameriška agencija za hrano in zdravila FDA pred kratkim za zdravljenje dojenčkov s spinalno mišično atrofijo (SMA), starih manj kot dve leti, odobrila omenjeno gensko zdravilo Zolgensma. SMA je huda živčno-mišična bolezen, za katero je značilna izguba motoričnih nevronov, kar vodi do progresivne mišične šibkosti in paralize.

Nacionalni inštitut za biologijo je sodeloval pri razvoju omenjenega zdravila na osnovi terapevtskih virusov s specifičnimi analitskimi tehnikami, ki so potrebne za natančno karakterizacijo zdravila, kot so digitalna verižna reakcija s polimerazo, elektronska mikroskopija in visokopretočno sekveniranje, vključno s prenosom tehnologij v njihove nove obrate v ZDA.

Pri razvoju procesa čiščenja zdravila oziroma virusa AVV s pametnimi filtri je sodelovalo tudi slovensko podjetje BIA Separations, s katerim Nacionalni inštitut za biologijo sodeluje od njegove ustanovitve.

Nacionalni inštitut za biologijo je v projektu sodeloval kot pionir na področju metod za določanje in kvantifikacijo gensko spremenjenih organizmov in mikroorganizmov, vključno z virusi.

“S prvim sistemom za kapljično digitalno verižno reakcijo s polimerazo (ddPCR) v Evropi, ostalo razpoložljivo opremo za molekularno biologijo in elektronsko mikroskopijo ter z dolgoletnimi izkušnjami pri delu z virusi smo svetovno prepoznani na področju kvantifikacije nukleinskih kislin in virologije,” so danes sporočili z inštituta.

Pri tem na inštitutu pojasnjujejo, da sodobna zdravila za gensko terapijo omogočajo popravljanje napak v človekovih genih ter s tem zdravljenje genskih bolezni. Za razliko od klasičnih zdravil ne vsebujejo kemijskih spojin, ampak viruse, ki služijo kot dostavna vozila za nadomestne zdrave gene.

Eden glavnih izzivov pri razvoju zdravil za gensko terapijo z virusnimi prenašalci pa je vzpostavitev procesa za njihovo industrijsko proizvodnjo. To zahteva optimizacijo postopkov gojenja virusov v celicah, njihovega čiščenja, analitskih metod, ki omogočajo sledenje kvalitete proizvodnega procesa, kot tudi natančno karakterizacijo virusa.

Povezane teme

farmacija, novartis, Slovenija, zdravila, znanstvene zanimivosti
Aktualno

V Piranu lokalni prebivalci danes protestirajo zaradi parkiranja

Med občani Pirana se krepi nezadovoljstvo zaradi ureditve parkiranja v tem gosto poseljenem obalnem mestu. Civilna iniciativa, ki opozarja, da je parkirni režim izrazito nenaklonjen dejansko v Piranu živečim družinam, tako za danes pripravlja protest, ki pa naj bi bil zaradi napredka v pogovorih z občinskim vodstvom blažji od prvotnih načrtov.

Rubrika Zdrav duh & telo

Zdrav duh & telo
nočno delo rak

Nočno delo naj bi povzročalo raka

Tisti, ki opravljajo izmensko delo, živijo v neskladju s svojo notranjo uro, kar lahko predstavlja tveganje za zdravje. Pri tistih, ki opravljajo nočno delo, pa bi se še posebej lahko povečala nevarnost, da zbolijo za rakom, navajajo strokovnjaki iz Mednarodne agencije za raziskave raka (IARC).