Podjetju AveXis je ameri\u0161ka agencija za hrano in zdravila FDA pred kratkim za zdravljenje dojen\u010dkov s spinalno mi\u0161i\u010dno atrofijo (SMA), starih manj kot dve leti, odobrila omenjeno gensko zdravilo Zolgensma. SMA je huda \u017eiv\u010dno-mi\u0161i\u010dna bolezen, za katero je zna\u010dilna izguba motori\u010dnih nevronov, kar vodi do progresivne mi\u0161i\u010dne \u0161ibkosti in paralize.<\/p>\n
Nacionalni in\u0161titut za biologijo je sodeloval pri razvoju omenjenega zdravila na osnovi terapevtskih virusov s specifi\u010dnimi analitskimi tehnikami, ki so potrebne za natan\u010dno karakterizacijo zdravila, kot so digitalna veri\u017ena reakcija s polimerazo, elektronska mikroskopija in visokopreto\u010dno sekveniranje, vklju\u010dno s prenosom tehnologij v njihove nove obrate v ZDA.<\/p>\n
Pri razvoju procesa \u010di\u0161\u010denja zdravila oziroma virusa AVV s pametnimi filtri je sodelovalo tudi slovensko podjetje BIA Separations, s katerim Nacionalni in\u0161titut za biologijo sodeluje od njegove ustanovitve.<\/p>\n
Nacionalni in\u0161titut za biologijo je v projektu sodeloval kot pionir na podro\u010dju metod za dolo\u010danje in kvantifikacijo gensko spremenjenih organizmov in mikroorganizmov, vklju\u010dno z virusi.<\/p>\n
“S prvim sistemom za kaplji\u010dno digitalno veri\u017eno reakcijo s polimerazo (ddPCR) v Evropi, ostalo razpolo\u017eljivo opremo za molekularno biologijo in elektronsko mikroskopijo ter z dolgoletnimi izku\u0161njami pri delu z virusi smo svetovno prepoznani na podro\u010dju kvantifikacije nukleinskih kislin in virologije,” so danes sporo\u010dili z in\u0161tituta.<\/p>\n
Pri tem na in\u0161titutu pojasnjujejo, da sodobna zdravila za gensko terapijo omogo\u010dajo popravljanje napak v \u010dlovekovih genih ter s tem zdravljenje genskih bolezni. Za razliko od klasi\u010dnih zdravil ne vsebujejo kemijskih spojin, ampak viruse, ki slu\u017eijo kot dostavna vozila za nadomestne zdrave gene.<\/p>\n
Eden glavnih izzivov pri razvoju zdravil za gensko terapijo z virusnimi prena\u0161alci pa je vzpostavitev procesa za njihovo industrijsko proizvodnjo. To zahteva optimizacijo postopkov gojenja virusov v celicah, njihovega \u010di\u0161\u010denja, analitskih metod, ki omogo\u010dajo sledenje kvalitete proizvodnega procesa, kot tudi natan\u010dno karakterizacijo virusa.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Raziskovalci Nacionalnega in\u0161tituta za biologijo so sodelovali pri razvoju procesov za proizvodnjo najdra\u017ejega zdravila na svetu. Gre za gensko zdravilo Zolgensma podjetja AveXis iz skupine Novartis. Posamezna terapija s tem novim genskim zdravilom stane 2,1 milijona dolarjev, zato velja za trenutno najdra\u017eje zdravilo na svetu.<\/p>\n","protected":false},"author":7,"featured_media":403421,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[10898,7770,1595,3246,1645],"source":[4511],"supertag":[],"acf":[],"yoast_head":"\n