Deklici po imenu Alyssa so lani diagnosticirali akutno limfoblastno levkemijo celic T. Sprva so to rakavo bolezen celic zdravili s konvencionalnim zdravljenjem, vključno s kemoterapijo in presaditvijo kostnega mozga, vendar brez uspeha.
Akutna limfoblastna levkemija je najpogostejša vrsta raka pri otrocih in prizadene celice v imunskem sistemu, znane kot celice B in celice T, ki se borijo proti virusom in ščitijo pred njimi.
Alyssa je bila vključena v klinično preizkušanje novega zdravila v londonski bolnišnici za otroke Great Ormond Street z uporabo gensko spremenjenih imunskih celic zdravega prostovoljca, poroča francoska tiskovna agencija AFP.
13-year-old Alyssa now has no detectable cancer cells after becoming the first person to receive CRISPR base editing ❤️ However, whether she’s free of the condition for the years to come is unknown. https://t.co/VX80J1FMRK
— Dylan J. Dance (@dylanjdance) December 11, 2022
Zdravniki so pri tem uporabili tehnologijo “urejanja baze”, da bi zgradili novo živo zdravilo. Po navedbah bolnišnice je bila Alyssa prva pacientka, pri kateri so izvedli urejanje baze celice T, kar vključuje kemično pretvorbo posameznih nukleotidnih baz DNK. Molekula DNK je nosilka genetske informacije.
V 28 dneh po zdravljenju je bil rak v remisiji, kar je Alyssi omogočilo drugo presaditev kostnega mozga za obnovitev imunskega sistema. Pol leta kasneje o raku ni sledu, Alyssa se dobro počuti in je znova doma v Leicestru v osrednji Angliji, njeno zdravstveno stanje pa zdravniki še naprej spremljajo.
“Brez tega eksperimentalnega zdravljenja bi bila Alyssina edina možnost paliativna oskrba,” je v izjavi zapisala londonska bolnišnica, še poroča AFP.
