Podjetju AveXis je ameriška agencija za hrano in zdravila FDA pred kratkim za zdravljenje dojenčkov s spinalno mišično atrofijo (SMA), starih manj kot dve leti, odobrila omenjeno gensko zdravilo Zolgensma. SMA je huda živčno-mišična bolezen, za katero je značilna izguba motoričnih nevronov, kar vodi do progresivne mišične šibkosti in paralize.

Nacionalni inštitut za biologijo je sodeloval pri razvoju omenjenega zdravila na osnovi terapevtskih virusov s specifičnimi analitskimi tehnikami, ki so potrebne za natančno karakterizacijo zdravila, kot so digitalna verižna reakcija s polimerazo, elektronska mikroskopija in visokopretočno sekveniranje, vključno s prenosom tehnologij v njihove nove obrate v ZDA.

Pri razvoju procesa čiščenja zdravila oziroma virusa AVV s pametnimi filtri je sodelovalo tudi slovensko podjetje BIA Separations, s katerim Nacionalni inštitut za biologijo sodeluje od njegove ustanovitve.

Nacionalni inštitut za biologijo je v projektu sodeloval kot pionir na področju metod za določanje in kvantifikacijo gensko spremenjenih organizmov in mikroorganizmov, vključno z virusi.

“S prvim sistemom za kapljično digitalno verižno reakcijo s polimerazo (ddPCR) v Evropi, ostalo razpoložljivo opremo za molekularno biologijo in elektronsko mikroskopijo ter z dolgoletnimi izkušnjami pri delu z virusi smo svetovno prepoznani na področju kvantifikacije nukleinskih kislin in virologije,” so danes sporočili z inštituta.

Pri tem na inštitutu pojasnjujejo, da sodobna zdravila za gensko terapijo omogočajo popravljanje napak v človekovih genih ter s tem zdravljenje genskih bolezni. Za razliko od klasičnih zdravil ne vsebujejo kemijskih spojin, ampak viruse, ki služijo kot dostavna vozila za nadomestne zdrave gene.

Eden glavnih izzivov pri razvoju zdravil za gensko terapijo z virusnimi prenašalci pa je vzpostavitev procesa za njihovo industrijsko proizvodnjo. To zahteva optimizacijo postopkov gojenja virusov v celicah, njihovega čiščenja, analitskih metod, ki omogočajo sledenje kvalitete proizvodnega procesa, kot tudi natančno karakterizacijo virusa.